辉瑞签署2笔协议宣布进入罕见病基因治疗领域
辉瑞一日之内达成2笔协议，宣布进入罕见病基因治疗领域。近日，欧洲首个基因疗法Glybera在德国上市，售价高达140万美元，整个欧洲患者数仅150-200名。
Prothena治疗罕见病AL型淀粉样变性药物NEOD001临床前期研究取得进展
--Prothena公司最近宣布，公司正在开发的一种用于治疗名为AL型淀粉样变性的罕见病药物NEOD001最近在一项临床I/II期研究中表现出良好的效果。
罕见病领域将成为PCSK9抑制剂实现重磅潜力的突破口
业界预测，家族性高胆固醇血症（FH）将成为新一类降脂药PCSK9抑制剂实现重磅销售的突破口，每一个药物的年销售峰值将达到30亿美元。
BioMarin8亿4千万美元收购Prosensa布局罕见病市场
最近，著名的罕见病药物研发公司BioMarin传出消息，公司以6亿8千万美元的价钱收购了荷兰的小型生物医药公司Prosensa公司，同时合约中...
葛兰素史克增加对Amicus的投资用于法布里病药物开发
20个月以前，葛兰素史克（GSK）向Amicus制药公司提供了6000万美元的投资，用于研发治疗法布里病的药物。17日GSK对Amicus制药增加了1860万美元的投资，用于进一步推进与Amicus制药关于罕见病治疗的技术协定。 在这一项新的协议中GSK与坐落于新泽西州的生物技术公司Amicus制药将合作开发针对法布里病的药物盐酸米加斯他（migalastat HCl）的配方。
FDA批准Talon制药Marqibo用于罕见白血病治疗
2012年8月9日 讯 /生物谷BIOON/-- 美国监管机构FDA经由加速审批程序批准Talon制药旗下的新药Marqibo上市。这是一种针对一种罕见白血病的仿制药。这一药物的审批仅经历了一个单独的临床实验。 坐落于洛杉矶南部的Talon制药获准销售这一药物。Marqibo是由脂质体包裹的长春新碱，用于治疗费城染色体阴性急性淋巴细胞白血病。
Acceleron新药ACE-536获批为罕见病药物
2013年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --Acceleron公司和Celgene公司联合研发的ACE-536获准成为治疗贝塔型地中海贫血和骨髓增生异常综合征这两种罕见血液病的罕见病药物。该种药物是作为一种修饰过的二型激活素受体结合蛋白作用于TGF-β来达到治疗效果的。
Sarepta罕见病药物良好数据致股价上涨
2012年10月3日 电 /生物谷BIOON/-- Sarepta公布了其用于治疗Duchenne肌营养不良症药物的数据。这一药物治疗罹患该病的患者时取得了良好数据，在一小组给予最高剂量eteplirsen的患者群体中，患者进行六分钟行走测试时，步行距离比安慰剂组远了89.4米。 由于其治疗效果的良好，Sarepta股价一度飙升超过100%。