BioMarin8亿4千万美元收购Prosensa布局罕见病市场
最近，著名的罕见病药物研发公司BioMarin传出消息，公司以6亿8千万美元的价钱收购了荷兰的小型生物医药公司Prosensa公司，同时合约中...
2014-11-25
四十万元国际罕见病大会免费门票仅余20席！
目前中国罕见病领域的现状相当令人揪心：患者人数超过千万，相关科学研究、药物开发、临床诊断和治疗等与国外差距较大，国内所用药物极少，依赖进口的药物价格大多极其昂贵。
2014-10-09
罕见病IPF市场：罗氏 vs 勃林格 好戏上演——FDA同时批准2种IPF新药
罕见病IPF领域，罗氏大战勃林格，好戏上演！FDA同时批准2种特发性肺纤维化（IPF）药物，双方再次回到起跑线上！
2014-10-19
国际罕见病大会即将隆重开幕！
第二届国际罕见病会议将于2014年11月7-9日在中国，深圳福田喜来登隆重举行，本会议为全球罕见病领域会议规模最大、演讲人员水平最高、最具国际影响力的年度盛会。
2014-10-14
葛兰素史克增加对Amicus的投资用于法布里病药物开发
20个月以前，葛兰素史克（GSK）向Amicus制药公司提供了6000万美元的投资，用于研发治疗法布里病的药物。17日GSK对Amicus制药增加了1860万美元的投资，用于进一步推进与Amicus制药关于罕见病治疗的技术协定。 在这一项新的协议中GSK与坐落于新泽西州的生物技术公司Amicus制药将合作开发针对法布里病的药物盐酸米加斯他（migalastat HCl）的配方。
2012-07-18
JAMA：儿童罕见病研究进展
儿童罕见病研究是基因医学的重要组成部分，有望发展成为一门新兴学科。另外，儿童罕见病研究也可为普通疾病提供重要信息，获得的利益将超过群种研究。本文对儿童罕见病研究做了总结。
2014-05-15